目的探讨靶向药物联合手术治疗先天性心脏病(CHD)合并重度肺动脉高压(PH)患者的疗效与安全性。方法回顾性分析采用靶向药物联合手术治疗的23例CHD合并重度PH患者的临床资料。比较患者靶向药物治疗前、术后6个月和12个月的心功能分级、6分钟步行距离（6 MWD）、Borg呼吸困难指数评分、用三尖瓣反流压差法间接测得的肺动脉收缩压（PASP2），以及靶向药物治疗前和术前的心导管检查指标、治疗后的不良反应发生情况。结果（1）23例患者术前靶向药物用药时间（15.17±2.04）个月。采用内科介入封堵治疗11例，外科修补治疗11例，外科修补联合介入封堵治疗2例。术后继续靶向药物治疗18例，用药时间（13.26±1.08）个月。术后有21例患者完成定期随访，最长随访时间为5年。（2）23例患者术后均无封堵器脱落、感染性心内膜炎及残余分流。（3）治疗前、术后6个月及术后12个月，患者的Borg呼吸困难指数评分、PASP2水平有随着时间延长而下降的趋势（均P＜0.05），治疗与时间存在交互效应（均P＜0.05），不同时间点的Borg呼吸困难指数评分、PASP2水平差异有统计学意义（均P＜0.05）；6 MND有随时间延长而增加的趋势（P＜0.05），治疗与时间存在交互效应（P＜0.05），不同时间6 MND差异有统计学意义（P＜0.05）。（4）治疗前、术后6个月及术后12个月，完成定期随访的21例患者的心功能分级比较，差异有统计学意义（P＜0.05）。（5）完成定期随访的21例患者术前分流指数（Qp/Qs）较靶向药物治疗前上升，全肺阻力和导管直接测得的肺动脉收缩压较靶向药物治疗前下降（均P＜0.05）。结论靶向药物联合手术治疗CHD合并重度PH患者相对安全有效。